探索人工智能和机器学习技术的制药交易

执行概要

阿斯利康于2019年4月与总部位于英国的人工智能领导者BenevolentAI达成协议，这是近期一系列交易的一部分，这些交易突显出大型制药公司希望在研发过程中嵌入人工智能和机器学习。根据Strategic Transactions数据库，在过去24个月里，总共跟踪了13起此类合作。

人工智能(AI)在改变医疗保健服务和改善患者预后方面具有巨大潜力，应用于模式检测、患者监测、疾病诊断和治疗选择。其基本原理是，人工智能可以用来增强决策过程，考虑到比医生通过传统手段获得的数据多得多的数据。机器学习(ML)算法的加入使人工智能随着时间的推移变得更好，提高其建议的准确性或及时性。认识到这一广阔的潜力，FDA最近试图通过其关于监管作为医疗设备的软件(SaMD)产品的讨论文件来刺激该行业。

人工智能和ML技术在制药行业的应用对患者的直接影响较小，尽管这可能是提高研发生产率和保持当前创新步伐的根本。领先的制药公司几乎都在其面向投资者的材料中详细介绍了此类数字化计划，这表明它们处于这一重要行业趋势的前沿。

制药公司正在加速采用AI-ML技术

制药公司和人工智能专家之间的交易正变得越来越普遍，因为该行业除了建立内部数据科学团队之外，还在寻求外部先驱来验证技术。在过去的两年里，Informa Pharma Intelligence的战略交易已经注意到13个这样的联盟，其中一个合作伙伴特别提到了AI或ML学习能力。其中，在过去12个月里发生了10起交易，表明这些技术的采用正在加速(见图1)。

这些交易中有著名的大型制药公司，如罗氏(Roche)、辉瑞(Pfizer Inc.)、阿斯利康(AstraZeneca PLC)、葛兰素史克(GlaxoSmithKline PLC)、百时美施贵宝和赛诺菲(Sanofi)。蓝鸟生物与Gritstone之间的联盟具有最高的潜在交易价值，除了2000万美元的预付款外，里程碑付款最高可达12亿美元。Exscientia目前已经与不同的制药公司达成了几项重大交易，这表明这些平台正在应用于单个的发现项目，而不是与单一的被许可方进行排他安排。此外，该方法不局限于任何特定的治疗领域，例如肿瘤学、免疫学、中枢神经系统疾病、心血管疾病和代谢疾病。到目前为止，合作的范围主要集中在早期临床前研究，如目标识别和先导优化。不过，AI-ML的潜力肯定更大。

表现出1。过去两年主要的制药- ai /ML联盟交易

AI-ML作为提高研发效率的手段

目前制药公司和AI-ML专家之间的许多交易都有一个特定的研发项目，旨在以更快的速度将更好的化合物带入临床开发，从而缩短开发时间，提高最终获得批准的可能性。对复杂疾病的更好理解很可能会产生以前未知的药物靶点，并可能产生全新的、差异化的突破性疗法。然而，制药公司采用AI-ML技术背后的核心业务案例是提高生产力，使制药公司能够实现更高的研发投资回报。随着将一种新药推向市场的估计成本继续螺旋式上升——塔夫茨药物开发研究中心(Tufts Center for the Study of drug Development)的最新计算显示，这一数字为26亿美元——迫切需要任何可以扭转这一趋势的方法。正如阿斯利康研发主管梅内·潘加洛斯在接受Scrip采访时所简化的那样:“让一个候选人进入临床需要很多年的时间，所以你能写一个算法来加快这一过程，更有效地完成它吗?”

虽然AI-ML并不能取代对人类生物学和疾病病因学的基础研究，但它的强大之处在于，它能够在复杂的数据源中建立任何人类大脑都不可能真正希望建立的联系，而且没有任何偏见。科学家的直觉可以通过处理深不可测的大量信息来增强，从而根据现有数据得出最佳解决方案。这允许对手头的问题采取公正的方法，任何新的数据和见解都可以进一步加强底层AI-ML平台。这对于目前定义或理解不清的疾病立即有用，有可能发现与疾病状态关系不明显的新靶点。BenevolentAI本身基于先前在乳腺癌中评估的靶点，创建了一个针对肌萎缩性侧索硬化症的药物研发项目。

阿斯利康(AstraZeneca)基于纽约西奈山(Mount Sinai)数字健康和人工智能先驱乔尔·达德利(Joel Dudley)的见解，将saracatinib的开发从血液癌症转向特发性肺纤维化。微生物组领域是人工智能衍生见解的另一个丰富资源，考虑到人类生物学和我们每个人体内10-100万亿个共生微生物之间的无数相互作用，它们越来越被视为一个单独的器官，甚至是我们的第二个基因组。

即使药物发现项目有健全的科学基础，最佳候选药物的设计和选择也受到可用资源的限制。在先导优化上花费的时间和将候选药物推进到临床之间存在权衡，这不可避免地导致药物由于不可预见的药代动力学、毒性或疗效缺陷而失败。关于类药物性质和靶标相互作用的现有知识可以用人工智能提炼成更好的候选药物，用于临床前测试。总部位于英国的Exscientia声称，其交付临床阶段候选药物的时间是传统方法的四分之一，这说明了该公司作为制药公司合作伙伴受欢迎的原因。

一种药物的成功可能完全取决于其临床试验计划的设计，这是人工智能可以帮助制定最佳方案的另一个领域。更全面地了解疾病状态、靶标、药物和患者特征可以使治疗应答者对潜在患者进行分层。这增加了临床试验中有利结果的可能性，或避免了在回顾分析发现最佳设计后重复昂贵的III期试验的情况。即使一种药物进入市场，竞争对手之间微小的差异也可能被临床试验设计夸大，从而产生截然不同的市场前景。以目前的程序性死亡-1 (PD-1)抑制剂为例，处方者普遍认为这类药物极其相似。在关键的临床试验中，正确选择患者组、生物标志物、背景疗法或比较器组，在药物的整个生命周期内可能价值数十亿美元。虽然AI-ML的出现对于Opdivo (nivolumab;百时美施贵宝/小野制药)和Keytruda 's (pembrolizumab;它绝对可以塑造下一波免疫肿瘤学，根据生物标志物数据和已知的PD-1抑制剂耐药机制，为无反应的患者匹配最合适的药物方案。辉瑞在2016年12月与IBM进行了合作。

调和AI-ML的炒作和药物发现的缺点

毫无疑问，随着最近并购交易的增加，推动AI-ML采用的因素是“害怕错过”。Exscientia和BenevolentAI等早期先驱显然用他们的技术引起了正确的共鸣，将其作为现代药物发现的基本解决方案进行营销。然而，我们仍未实现人工智能药物研发项目的概念验证，从而获得批准的成功产品。即使这种情况真的发生了，也很难量化人工智能方法在时间安排、研发支出和临床效益方面带来的确切好处，除非一家信息不太清楚的竞争制药公司选择成为安慰剂。只有有了许多被批准的例子，才有可能验证更好的药物和更高的批准可能性，但可以说AI-ML在解决药物发现的真正瓶颈方面存在不足:在第二阶段将临床前研究转化为临床概念证明。人工智能只能像我们对人类生物学的基本理解所允许的那样聪明，所以药物发现总是一个迭代的过程，失败是一个必要的组成部分。也许很能说明问题的是，IBM现在正在停止在药物研发领域销售其Watson AI，此前有报道称，Watson在肿瘤临床实践中的应用未能达到IBM自己的崇高期望。不管AI-ML实际上能够提供多少，如果这些技术能够帮助更好地了解疾病，创造完全优化的候选药物，并以最聪明的方式在患者身上进行测试，那么制药公司高管不利用其功能就是疏忽。

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