生物制药业的这种快速增长的地区正在创造一个需要制造和交付的拥挤产品管道向有需要的患者。与他们提供的个性化治疗一样，Cell和Gene治疗开发人员也没有一个尺寸适合的答案，寻求确定为什么或何时向合同开发和制造组织（CDMO）外包制造或流程开发[1]。
根据他们的技术的阶段,每一个developer will have specific needs: for example, a pre-clinical company will be more interested in Good Manufacturing Practice (GMP) and Chemistry and Manufacturing Control (CMC) processes; while, a Phase III clinical trials sponsor, will probably need more advice on Regulatory Strategy Guidance and Supply Chain solutions. As such, a reflective analysis of what should be outsourced and how is an important task for players in this field. CDMOs should also take a deep look at their portfolios and what can they offer to their new cell and gene therapy clients, as the demand for more biologics-related services increases.
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Patient population: a key consideration
被治疗的患者人口是当在内部与外包制造到CDMO时，患者的关键因素之一。在常规药物中，预计患者的患者的发生与患者的发生比率将会很高;因此，资本开支，例如建立制造设施所需的资本费用，可以在多年的时间内偿还[2]。
相比之下，对于遗传疾病，患病率的群体的比例可以很低，特别是当它涉及稀有疾病的治疗时[2]。这意味着投资于建立单一基因治疗的制造工厂的资本必须在产品发布后几年偿还，这可以使商业案例建立自己的工厂[2]。此外，为了指导所需的设施的适当规划，细胞和基因治疗公司必须能够建立制造的设计/规模要求，以有限的了解所需的最终规模，未来产品发射量，甚至是一个正确的市场渗透。在这种情况下，外包可以是一种有效且经济的桥梁，直到已知对产品的实际需求。
Insourcing: build your “Lego lab”
尽管如此，对于某些难以找到CDMO合作伙伴的细胞和基因治疗公司，甚至在需要对患者提供治疗所需的时间范围内甚至保护生产槽;建立一个小型早期的GMP设施[2]可能有意义。不仅如此，而且在快速移动的市场中取得成功的关键是细胞和/基因治疗的能力是能够进入新技术，以改善制造业务和/或快速实施过程改进。因此，通过内部能力控制这些活动可能是进入的方式[3]。
exyte是生命科学行业的建筑公司，最近推出了一个名为Rita的全新，预先制造的细胞/基因治疗实验室，建造了像Lego块一样工作，标准高度可定制的组件，可以在一起适合在一起公司需要的方式[4]。这些设施旨在使客户独特的产品特性和技术很容易融入任何空间，其中概念“而不是将过程适应设施 - 它是适应过程的设施”[5] [5]。
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References
- Centre for Commercialization of Regenerative Medicine C. How Can a Contract Development and Manufacturing Organization Advance a Cell & Gene Therapy Product? 2019;26th December 2019.
- CellCultureDish. Key Considerations in Gene Therapy Manufacturing for Commercialization 2018:33.
- Harris E. Adaptimmunes’s deep dive into manufacturing & process development. 2019;29th December 2019.
- Exyte。设计，工程，建筑和贴合生命科学与特种化学设施。2019年12月29日2019年12月29日。
- Parrish M.基因疗法：上升。2019年12月29日2019年12月29日。