作者Jeremy Schafer, PharmD, MBA, SVP，精确的值
行业组织PhRMA 2018年的一份报告称，目前有近300种细胞和基因疗法正在研发中。癌症是最大的靶标，有111种药物正在研发中，但其他各种疾病也有靶标，包括血友病、神经系统疾病、自身免疫疾病，甚至老年痴呆症。虽然这些疗法中的很大一部分可能会在开发阶段的某个阶段失败，但基因/细胞疗法的革命似乎正在迅速发展。这对支付者和我们目前的医疗保健系统来说可能是个问题，我们的医疗保健系统受到短期回报和直接成本规避的激励，而不是病人健康改善带来的长期利益。基因疗法正在给医疗保健带来革命，但我们能否及时改变支付模式以跟上这一进程?
一些最新的基因或细胞疗法凸显了这个难题。两家获得批准的汽车- t代理商的成本都超过35万美元。Luxturna是一种治疗罕见失明的药物，治疗两只眼睛的费用高达80万美元。从血友病到遗传性肌肉紊乱等罕见疾病的未来治疗费用据推测将超过100万美元或更多。然而，这些基于基因和细胞的治疗还可能帮助支付者在未来避免潜在的数百万美元的成本，因为患者可能不再需要慢性病治疗和健康资源，而这些资源会随着病情恶化而出现。不幸的是，目前的支付者和医疗体系关注的是短期回报。一般的健康计划可能只有几年的成员，因此，如果最初的健康计划支付了昂贵的治疗费用，但后来却看到竞争对手实现了收益，那么终身储蓄的价值就失去了。
显然，我们需要新的支付模式。2018年，我们组织对20个健康计划和5个综合交付网络进行了关于基因治疗和支付模式的市场调查。该信息是在管理护理药学学会2018年春季会议上发布的。答复者被问及他们对其他付款模式的兴趣以及执行这些模式的业务能力。最受欢迎的是结果契约，即如果药物不起作用，就少付钱，或者不付钱，56%的人非常或非常感兴趣，88%的人相信他们可以实施协议。其次是通过专业药房进行分销，以消除供应商/医院的涨价，有44%的人非常或非常感兴趣，92%的人能够实施。有16%的人认为，分期付款而不是一次性付款的年金支付可以实现可操作性，72%的人认为这种协议可以实现。受访者提出许多其他潜在的支付机制包括付款随着时间的推移,遵循病人(如果他或她将健康计划),将这类患者在高危池、支付等基因治疗肾脏疾病计划将支付结束阶段,甚至需要治疗的病人在健康计划。提案的数量令人鼓舞，因为它表明该行业正在思考，但缺乏一致性表明还有很长的路要走。
医疗保健行业需要开始试验长期支付模式，并建立激励机制，以改善长期健康状况。市场力量将要求保健计划继续侧重于短期财务业绩，但可以试行一些侧重于改善病人长期健康和减少未来开支的目标。制造商应该花时间为基因治疗开发不同的支付模式，重点关注客户在操作上的可能性。
基因治疗领域的创新令人惊叹，给患者带来了新的希望。该行业现在需要确保我们在支付这些疗法的方式上有所创新。
参考文献
美国药品研究与制造商协会。细胞治疗和基因治疗的药物开发。2018。于2019年1月18日通过。
《福布斯》。诺华400万美元的基因治疗——真正的价格还是谈判策略?2018年11月13日。于2019年1月18日通过。
SMA今天的新闻。AAN2018 -试验显示，接受AVXS-101治疗的1型SMA婴儿达到了新的里程碑。2018年4月24日。于2019年1月18日通过。
从欧洲到美国:基因疗法的挑战和潜力。AMCP管理护理与专业药学年会;2018年4月23日,;波士顿;马。
