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通过平台成功实现药物发现和开发的新方法

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在人类医学史上,从来没有这么多人欠这么少人这么多。通常,相对较小的使能技术平台公司正在改变患者、药物发现科学家、治疗科学家、开发人员、新治疗方法科学家以及付款人的未来。伟大的生物技术和制药发现一再是来自平台技术公司的产品。一旦他们的技术得到验证,这些公司就可以迅速生产出大量源自同一平台方法的疗法。因此,一些价值最高的公司已经成为开发化合物的平台参与者。

在毒品发现空间,塞卡纳基于其下一代反义寡核苷酸(ASO)平台LNAplusTM,开发出高度特异、安全优化和有效的反义寡核苷酸(ASO)治疗方法。这项技术能够解决具有挑战性或目前不可药物治疗的靶点,其中反义方法比其他治疗方法有明显的好处。目前,总部位于马丁斯利德的慕尼黑公司运营着15个开发项目,重点关注免疫肿瘤学、免疫学、抗病毒、纤维性疾病、眼科学、神经退行性疾病和心脏代谢疾病等适应症,这些都证明了LNAplusTM是快速、可靠、可扩展和高效的。塞卡纳的目标是将他们的项目推进临床前开发,并形成战略合作伙伴关系,利用公司及其合作伙伴的优势,在他们的一生中为联盟的利益创造最大价值。

再往上爬,伊姆塞斯利用围绕iTopes设计的独特技术平台™,特异性修饰肽,用于产生细胞溶解性CD4 T细胞,该细胞活性和特异性靶向参与自身免疫疾病的免疫细胞。这家总部位于比利时利日的公司正在开发IMCY-0098,通过破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞的不良自身免疫反应来阻止I型糖尿病的进展。最近,Imosyce完成了胰岛素衍生imotype的Ib期研究™ IMCY-0098;本研究的结果显示了良好的安全性和有希望的早期临床趋势。该公司还正在开发一款iTope™ 其他自身免疫性疾病的治疗管道。2017年,辉瑞与Imcyse开展了一项研究合作,以开发一种特定的Imotope™ 治疗类风湿性关节炎。

今天的一个这样的例子是总部位于里昂的法国公司阿多西亚它有一个合适的平台-生物结合蛋白-治疗蛋白的分子传递系统。今天,专利管道包括8个临床和临床前项目,18个糖尿病临床试验的阳性结果。这一价值的证明突出表现在两个以糖尿病为重点的许可协议上,预付款和里程碑付款为1.35亿美元,外加两位数的版税。2018年,总部位于中国的合作伙伴通化东宝制药获得了在中国和其他未披露国家开发和商业化二期生物伴侣Lispro和生物伴侣胰岛素组合的独家权利。

回到德国,海德堡制药公司正走着类似的道路,开发了一个专有的抗体靶向鹅膏糖蛋白结合物(ATAC)技术平台,利用抗体药物结合物(ADC)的治疗方式和鹅膏糖蛋白的有效载荷,将抗体的靶向特性与这种创新的超强效毒素的有效性结合起来。这种结合通过抑制RNA聚合酶II诱导细胞凋亡,为肿瘤治疗提供了一种新的作用模式,解决了治疗耐药肿瘤、休眠肿瘤细胞和预防肿瘤复发的重要临床挑战。海德堡制药公司在技术许可协议范围内,成功地向洋红疗法公司和武田公司等公司提供了关于鹅膏糖蛋白毒素的全面技术诀窍,通过将合作伙伴的特异性抗体与毒素偶联,共同开发ATAC。这些ATAC随后被用于癌症适应症和其他适应症领域,如自身免疫疾病或基因治疗。

在医疗行业中,成功构建技术平台而不直接参与药物开发的重要参与者很少受到关注和荣誉。只有少数人了解平台公司的真正价值CEVEC公司增加了基因治疗产业。基因治疗是当今制药行业最热门的话题之一,临床开发项目越来越多。然而,病毒载体的生产仍然是最大的障碍之一。CEVEC已经开发出一种独特的技术来生产AAV,现在最广泛使用的基因治疗载体,从生产细胞,非常像单克隆抗体或其他蛋白质是今天在大规模生产。传统的载体生产方法需要对细胞系进行多次、瞬时的转染,这一过程在工业条件下很难复制,也很难扩大规模,而CEVEC技术的基础是稳定的细胞,在诱导后产生病毒载体,使其成为一个完全可扩展的、高质量的过程。或者正如一位制药专家最近所说:未来的“金标准”在载体制造业。

在整个欧洲,与美国相比,公司估值被认为是低迷的,然而,引用上述例子加强了欧洲科学、研发和交易中正在建立的真正兴奋和潜力。有时,有必要提醒自己,生物技术是为全球医疗保健行业的利益而工作,而不仅仅是为了我们当地的市场。

通过参加会议了解更多关于这些公司及其创新的信息BIO Europe Spring®会见他们的代表。

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