在过去的二十年中，通过引入新型免疫调节药物，蛋白酶体抑制剂和单克隆抗体，抗体 - 药物缀合物，最近是一种新的化疗药物，这种骨髓瘤（mm）的治疗发生了显着变化。尽管存在这些进步和生存期，但疾病仍然可行，因此正在调查各种新药。

精心设计，专业执行的临床研究对于满足MM患者的未满足医疗需求至关重要。在本文中，我们探讨了医学丰富的MM试验经验的精确度学习的经验，并提供了优化研究行为的五个关键方面的策略。

1）站点选择

站点是每个临床试验中数据生成的Nexus，所以它遵循现场性能通常是研究成功的最重要的决定因素。识别有权访问目标患者人口的合格，有兴趣的网站需要融合艺术和科学。以前的经验和过去的MM试验的性能作为客观的评估网站的顶线措施。然而，单独的这些标准是不够的。

现场选择的艺术在于使用研究设计，目标和端点来逆转工程师的概况，这可能因患者人口和调查的治疗类型而异。例如，如果分子定义研究，则需要足够的患者吞吐量以在过滤标准后支持注册。对于细胞疗法，它们是复杂的并且可以是相当毒性的，部位需要具有处理治疗管理和不良事件所需的培训，过程和资源。

2）入学支持

促进注册的关键是让地点易于筛选他们有资格的潜在学习参与者和文件。用MM的经验识别CRA，并让他们与地点紧密地参与，可以促进现场启动和研究启动。在最近的第三阶段注册MM试验中，医学精确地发现，实施详细的患者入学计划 - 包括人员网站互动，调查员 - LED核心和患者宣传倡议 - 在提升网站订婚和超出招生期望方面是有效的。

3）疾病见解

其他类型癌症的经验不提供MM试验的制备，因为MM对于疾病表现和对治疗反应的评估是独特的。特别地，疾病评估需要合成来自血清中的M蛋白或尿液加放射学数据的信息。还有涉及符合条件患者的定义的细微差别。这两个因素是识别患者，捕获响应数据和审查网站生成数据的方法的重要方面，以便与研究协议一致。

电子案例报告表格（ECRF）数据库必须与专家医疗指导仔细开发，以允许捕获复杂数据并支持整体响应评估。这对于避免在澄清模糊数据上浪费错误和时间至关重要。项目团队成员，尤其是CRA必须完全培训，以确保熟悉国际骨髓瘤工作组（IMWG）指导方针，以支持疾病反应的确认。

4）网站支持

鉴于MM试验的细微差别，严格，动手培训的网站和临床研究伙伴（CRAs）对于研究成功至关重要。开发包括流程清单，产品手册和试用特定教育模块的船上课程有助于确保所有程序正常执行。对于与严重不良事件相关的疗法，重要的是检查毒性管理方案是否已到位。在站点启动访问期间，执行练习运行可能也有用。这些贯穿对识别和减轻潜在风险以及增加现场员工的能力和信心的潜在风险有用。

5）数据质量

即使是调味的MM调查人员和卓越中心也可以获得反应评估错误。风险缓解方法是防止错误和早期识别令人担忧的数据趋势的核心。除了传统的数据管理实践之外，高质量数据的生产还需要实施附加流程，以支持对所有研究数据的医学上复杂的审查。将电子案例报告表格（ECRF）定制到响应标准和支持数据所需的有助于最大限度地降低监督和错误的风险。

结论

骨髓瘤治疗的未来看起来有前途的基于越来越多的经批准的药物和一系列正在调查的新型目标的可用性。然而，除非公认MM的独特方面并用于推动临床试验的规划和进行，否则无法实现这一承诺。随着持续的翻译研究和精心设计的临床试验，我们可以继续为需要新的治疗方案的患者带来希望。

关于作者：al Blunt，MD是医学高级医学副总裁。在药物开发行业中指出的权威，钝博士是一个追求的战略家，为肿瘤学试验的设计，行为和分析提供指导和监督。他是精确的肿瘤医疗监测仪的肿瘤队队的动手领导者，具有1至3期临床试验的专业知识，调查各种抗癌药物课程和癌症类型。