作者Jeremy Schafer，PharmD，MBA，Precision for Value高级副总裁

诺华针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma的推出，预示着许多第一。Zolgensma是SMA的第一种潜在治疗方法，也是第一种有可能取代昂贵的慢性治疗方法的基因疗法。但佐尔根斯马也为价格设定了一个基准：每种治疗的批发收购成本为210万美元，因此它成为史上最贵的药。

业内观察家质疑，佐尔根斯马的标价是否会导致消费放缓。这些担忧到目前为止是没有根据的，诺华也是如此Zolgensma第四季度销售额为1.86亿美元，超出预期。大约有200名婴儿接受了治疗，除一名婴儿外，其他所有婴儿都参加了保险。今年晚些时候，市场上可能会出现首个用生物素的Valrox治疗血友病A的基因疗法。生物素是据传正在考虑每种治疗的价格在200万到300万美元之间这可能使瓦洛克斯成为新的昂贵药物之王。Zolgensma的成功也许会给Valrox带来成功的希望，但由于许多原因，血友病市场与SMA不同，可能会有不同的结果。

SMA和血友病的两个显著区别是治疗选择的广度和经验的持续时间。SMA有在Spinraza获得批准之前，几乎没有选择2016年12月。相比之下，血友病有多种治疗方法，包括因子替代（重组和血浆基）和单克隆抗体药物血友病。此外，付款人、提供者和患者在血友病因子替代治疗中使用现有治疗方案的经验可追溯到50年前可能使这些利益相关者更不愿意改变治疗方法. 现有药物治疗的成功进一步刺激了人们对药物转换的不情愿。血友病患者正在实现预期寿命的提高和残疾的减少与前因子时代相比.

新出现的竞争和对反应持久性的质疑也可能导致支付者、提供者和患者在接受基因治疗时犹豫不决。血友病基因治疗市场竞争激烈Spark和Sangamo在追逐BioMarin. 考虑到血友病患者目前的选择，付款人可能会暂停使用Valrox，希望有竞争对手到来，然后利用竞争环境获取折扣。提供者和患者也可能等着看哪种新兴的基因疗法有最好的数据。花旗银行对60名美国血液学家进行的一项调查发现，供应商将在大约29%的Hemlibra患者和34%的重组因子基因治疗替代患者。这些数据表明人们对基因治疗很感兴趣，但也有些犹豫不决。医疗利益相关者可能会选择等待4年或5年的Valrox数据。虽然Valrox患者已实现突破性出血的自由，但因子水平在3年内的下降使人怀疑这种下降是否会持续到第4年，或者在第2年到第3年趋于稳定表明长期持久的影响。时间会证明一切的。

Zolgensma的成功表明，尽管前期费用很高，但付款人、提供者和患者都愿意迅速采用基因治疗。不能保证所有市场都是平等的假设。血友病的既定选择无疑将推动维持现状，同时强调基因治疗可能存在的缺点和未知。基因治疗制造商如何解决这些问题，如何构建支付协议，如何呈现价值故事，将是决定市场占有率是迅速上升还是陷入长期“观望”游戏的关键因素